Solid Biosciences hisseleri, gen terapisinin İngiltere’de inovasyon onayı almasıyla yükseldi
Investing.com — Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) hisseleri Perşembe günü %4,6 yükseldi. Şirket, Duchenne kas distrofisi için araştırma aşamasındaki gen terapisi SGT-003’ün, İngiltere’nin yeni İnovatif Lisanslama ve Erişim Yolu (ILAP) kapsamında İnovasyon Pasaportu aldığını duyurdu.
İnovasyon Pasaportu, ILAP’a giriş noktası olarak hizmet veriyor. Bu program, yeni ilaçların İngiltere pazarına giriş süresini hızlandırmayı ve hastaların bu ilaçlara erişimini kolaylaştırmayı amaçlıyor. Bu onay, Solid Biosciences’un düzenleyici kurumlarla daha gelişmiş etkileşimler kurmasını ve düzenleyici süreçleri hızlandırmak için tasarlanmış geliştirme araçlarına erişmesini sağlayacak.
SGT-003, yeni ILAP programına katılan ilk üç araştırma aşamasındaki tıbbi ürün arasında yer alıyor. Program, karşılanmamış klinik ihtiyaçları ele alan dönüştürücü ürünlere seçici olarak odaklanıyor. Bu onay, İngiltere’nin İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu’nun (MHRA) ve ILAP ortaklarının, düzenleyici ve geliştirme aşamaları için ürüne özel bir yol haritası geliştirmesini sağlıyor.
Solid Biosciences’un Düzenleyici ve Klinik Öncesi Operasyonlar Başkanı Jessie Hanrahan şöyle konuştu: “İnovasyon Pasaportu onayını almak, SGT-003’ün Duchenne hastalarının tedavi paradigmasını dönüştürme potansiyelinin bir kez daha tanınmasıdır.”
Şirket şu anda SGT-003’ü devam eden Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE klinik çalışmasında değerlendiriyor. Bu çalışma, ABD, İngiltere, İtalya ve Kanada’daki 15 aktif klinik araştırma merkezinde katılımcıları kaydediyor. Bununla birlikte, Solid ilk klinik araştırma merkezini aktif hale getirdi ve SGT-003’ün ABD dışındaki Faz 3 klinik çalışması olan IMPACT DUCHENNE için katılımcıları taramaya başladı.
Duchenne kas distrofisi, kas hücrelerinin bütünlüğünü koruyan distrofin adlı bir proteindeki değişiklikler nedeniyle ilerleyici kas dejenerasyonu ve zayıflığı ile karakterize nadir bir genetik bozukluktur.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
